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一个众所周知的例子是世界上第一位、也是目前为止唯一一位被医治的艾滋病患者——蒂莫西·雷·。这位48岁的美国人,1995年被检测出有病毒感染艾滋病病毒,2006年又被临床出有患。但之后在两次骨髓干细胞移植手术后,他奇迹般地康复,体内的艾滋病病毒也杳无踪迹。但失望的是,布朗的幸运地是无法拷贝的,享有这种突变基因的人,仅有占到欧洲人的1%。
除了巨额的医疗费用和很大的重制风险外,要寻找适合的对艾滋病病毒“免疫系统”的骨髓配型,几乎是一次小概率事件。新的研究的目标就是要在需要CCR5Δ32基因捐献者的情况下,构建某种程度的效果。

美国加州大学旧金山分校华裔遗传学家简悦威(音译)和他的团队利用第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9系统,在iPS细胞中放入CCR5Δ32基因片段,而后将其培育成白细胞。与传统基因编辑技术比起,新技术效率更高,在放入方位上也更加准确。物理学家的组织网6月11日报导称之为,目前简悦威的小组早已证明,CRISPR-Cas9系统需要有效地展开基因编辑工作。
实验结果证实,他们培育出的具备CCR5Δ32基因片段的白细胞的确需要免遭艾滋病病毒的病毒感染。目前该研究还逗留在实验阶段,简悦威的小组还并未将这些经过基因编辑的iPS细胞培育成CD+4T这样类似类型的白细胞。在细胞构造函数和重制上,还有很多因素必须考虑到,距临床应用于还有很长的一段路要回头。
但可以认同的是,该成果为艾滋病的化疗带给了一种新的有可能。
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